科技日报记者 张佳星
近日，澳大利亚一位机器学习领域科技企业家，通过人工智能大模型自行设计肿瘤疫苗，救治自家患癌宠物犬的故事广受关注。令人瞠目的不仅是“破局者”来自非生物医学专业，还在于过去动辄几年甚至数十年的疫苗设计被极限缩短至几个月。
“手搓”疫苗的过程大致分为三步，首先对犬的癌细胞进行测序，然后让蛋白设计大模型（AlphaFold）根据测序数据筛选推测出癌细胞表面的独特蛋白质抗原，最后针对独特抗原设计mRNA疫苗，找机构“代加工”，给犬注射后肿瘤就缩小了。
AI进化飞速，但真的能完成如此高阶的工作吗？AI为什么能极限压缩疫苗开发时间？AI是否会颠覆制药产业？带着这些问题，科技日报记者3月22日采访了业内专家。
第一问：“手搓”疫苗或药物目前可行吗？
“成功具有偶然性。”全球健康药物研发中心数据科学部负责人、副主任研究员郭晋疆告诉科技日报记者，从技术链条上看，“手搓”疫苗或药物具有可行性，但这样的模式本质上是个体化、实验性的尝试，而非标准化药物研发路径。
从报道的整个流程看，顺利推进离不开基因测序、抗原预测、mRNA设计和外包生产这些基本环节。郭晋疆认为，疫苗研发时间被极致压缩，一方面是应用AI高效地串联了上述环节，更重要的是其绕开了产业开发过程中最耗时的安全性与临床验证。因此，目前这种模式不能推广为可复制的医疗方案。
中科计算技术西部研究院研究员、图灵—达尔文实验室副主任赵宇对此持相似观点，他从另一个角度解释“偶然性”。
“‘手搓’疫苗中通过使用AlphaFold，预测蛋白质的3D静态结构，寻找靶向疫苗的‘零件图纸’。但生物体内的疾病机制远非静态结构能体现的，需要动态地、系统性研究。”赵宇说，临床上对于肿瘤的治疗逐步开启药物联用，就是动态系统性研究的一个印证。因此，针对一个靶点就能产生肿瘤缩小的效果，存在一定的偶然性。
第二问：“手搓”疫苗或药物能加快新药创制吗？
“AI现在已经将传统依赖实验和经验的过程，转变为大规模计算驱动的筛选与设计。”郭晋疆说，通过对测序数据的快速解析、蛋白结构预测以及抗原识别，AI在很短时间内缩小筛选范围，并优化mRNA序列。这些工作过去需要在“低通量”的生物实验中进行“试错”，而如今实现了计算的“高通量”筛选，时间能够从几年压缩到数月。
既然AI已经能大幅压缩开发时间，为什么精准针对疾病的新药还在路上？
“新药开发链条长，筛选分子周期是医药研发的环节之一，新药创制的核心是对疾病机制的破题。”赵宇说，如果靶点不精准或对疾病理解有偏差，仅用AI提升药物合成的效率，那可能会产生“南辕北辙”的效果。
“未来真正实现‘手搓’疫苗或药物，关键是要利用AI为复杂疾病找到正确的可干预‘网络’。”赵宇表示，优先完成“理解疾病”的科学研究，才能引领后续分子快速设计、新药源头创新，为精准药物设计提供可遵循的“图谱”，从而大大提高临床验证的成功率。而提高新药设计成功率，缩短验证周期正是让新药创制不断接近“手搓”的关键。
第三问：AI会对医药创新产生颠覆性变革吗？
“目前来看，AI已经在药物设计、靶点发现和药物动力学研究预测等早期环节中带来了显著的效率提升，但还谈不上对整个制药行业的颠覆。”郭晋疆说，“AI正在重塑药物研发流程，并推动其向高效、个体化、精准的方向发展。不过，目前尚未大规模改变整个制药行业的基本运行方式。”
摩根士丹利在2026年的“人工智能药物发现”相关报告中提到，利用AI加速和优化药物合成，如分子设计、性质预测等环节，已成为当下AI制药商业化的主力。“但报告同时认为，解码复杂疾病系统的能力是未来AI在生物医药领域的核心应用。”赵宇说。
郭晋疆对此表示认同，药物成功的决定性因素仍在于对复杂生物机制的理解和临床验证，这些环节依然高度依赖于长期实验与真实世界的高质量数据。
“用AI‘手搓’疫苗的个性化案例，或对改变当前医药创制同质化竞争困局有一定启示。”但赵宇强调，推动AI的任务实现从“如何开发得更快”到“应该开发什么”的转变，才是药物创新的关键。
（科技日报北京3月22日电）
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